A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), usado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A medida foi publicada no Diário Oficial da União e atendida a pedido da farmacêutica.
Segundo a Anvisa, o cancelamento foi adotado após o entendimento de que os dados disponíveis até o momento, apresentados pela empresa fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no país. A agência esclareceu, porém, que a decisão não altera as obrigações da empresa em relação ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, tanto em estudos clínicos quanto em programas existentes.
Entre esses pacientes estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. O medicamento havia obtido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança.
Em julho de 2025, a comercialização do produto já havia sido suspensa pela agência, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto a Anvisa aguardava novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar os benefícios da medicação. A medida foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Em junho deste ano, em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, esses alertas graves de segurança também foram mencionados.
Desde a suspensão, a Anvisa afirma ter encaminhado exigências formais à empresa, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda. A agência disse ainda que a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com o órgão no contexto das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.
Em nota, a Roche afirmou que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias. As duas partes também reafirmaram compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis.
O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura e causa perda de massa muscular e fraqueza devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate). Segundo a agência, os estudos clínicos demonstraram que o novo produto é capaz de retardar a progressão da doença.
