No Dia Mundial das Doenças Raras, 28 de fevereiro, o Museu Nacional da República em Brasília serviu como pano de fundo para uma projeção da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte, Nordeste e Centro-Oeste (Fedrann). A projeção destacou frases como “Não basta iluminar, precisamos de tratamento adequado” para chamar a atenção para a falta de acesso ao tratamento, cuidados multidisciplinares e políticas públicas de saúde eficazes para pessoas acometidas por doenças raras.
Mônica Aderaldo, presidenta da Fedrann, enfatiza que uma das prioridades da organização é a incorporação de terapias pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Pacientes com PAF-TTR, um tipo de polineuropatia amiloidótica familiar relacionada à transtirretina, têm sido negligenciados pelo Ministério da Saúde, mesmo depois de anos de luta pela inclusão do tratamento.
Em dezembro de 2022, a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE) do Ministério da Saúde realizou uma audiência pública para avaliar a incorporação do tratamento para PAF-TTR. Apesar de reconhecer a necessidade de tratamento para os pacientes com PAF-TTR e a importância de analisar melhor o pleito, o processo ainda não teve um desfecho.
