Anvisa aprova novo remédio para distrofia muscular de Duchenne

FOLHAPRESS

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou, nesta quinta-feira (13), um novo medicamento para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O Duvyzat, cujo princípio ativo é o givinostate, é indicado para crianças com seis anos ou mais.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e provoca perda progressiva de força muscular. A ausência da proteína distrofina torna as fibras musculares mais frágeis e, com o tempo, também compromete os músculos respiratórios e cardíacos. A doença não tem cura.

Os tratamentos disponíveis buscam retardar a progressão da doença e preservar a capacidade funcional.

Entre as opções estão os corticosteroides, que ajudam a manter a força muscular e prolongar a capacidade de caminhar.

Até a aprovação do Duvyzat, da farmacêutica Multicare Pharma, os corticosteroides eram a principal opção medicamentosa para a doença no Brasil. Segundo a Anvisa, o novo medicamento deve ser usado em combinação com os corticosteroides.

O givinostate, princípio ativo do Duvyzat, é um inibidor da enzima histona desacetilase. Ao bloquear essa enzima, o medicamento interfere na atividade de genes envolvidos em processos relacionados à função e à deterioração muscular. O remédio pode retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne, mas não é capaz de curá-la.

A nova terapia é administrada por via oral, na forma líquida, duas vezes ao dia. A dose é definida conforme o peso corporal e a avaliação médica de cada paciente.

Entre os efeitos colaterais do Duvyzat estão alterações gastrointestinais, como diarreia, dor abdominal, náusea e vômitos. Também podem ocorrer redução das plaquetas, aumento dos triglicerídeos e febre.

Por causa desses riscos, o tratamento exige acompanhamento médico e exames periódicos. Alterações persistentes nos níveis de triglicerídeos podem levar à suspensão do medicamento, enquanto a redução das plaquetas aumenta o risco de sangramentos.

O uso não é recomendado durante a gestação e a amamentação. O medicamento também requer avaliação cuidadosa em pessoas com problemas cardíacos, já que pode interferir no ritmo do coração.

Segundo a Anvisa, o Duvyzat foi aprovado após estudos clínicos demonstrarem que o medicamento consegue retardar a progressão da doença. O principal benefício observado foi uma desaceleração da perda da capacidade motora, avaliada pelo tempo necessário para o paciente subir quatro degraus.

Pacientes que usaram o medicamento apresentaram uma perda de função significativamente menor do que aqueles que receberam apenas o tratamento padrão, à base de corticosteroides, segundo a agência.

Como o givinostate é um medicamento novo, ainda não há dados suficientes para determinar com precisão seus efeitos no longo prazo. O acompanhamento de um número maior de pacientes ao longo do tempo poderá ampliar o conhecimento sobre a eficácia e a segurança do tratamento.

A Anvisa condicionou o registro do Duvyzat à assinatura de um Termo de Compromisso com a Multicare Pharma. A medida permite que o medicamento seja disponibilizado aos pacientes enquanto novos dados continuam a ser coletados para ampliar as evidências sobre seus benefícios e riscos no longo prazo.

Segundo a agência reguladora, o uso desse recurso é comum em situações de doenças graves com alternativas terapêuticas limitadas.

O Duvyzat também foi aprovado nos Estados Unidos, no Reino Unido e em países da União Europeia.
Com a aprovação no Brasil, a fabricante deverá solicitar à Cmed (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) a definição do preço máximo do Duvyzat no Brasil. Depois disso, caberá à empresa definir quando iniciará a comercialização.

A Anvisa estabelece, porém, que o medicamento deverá estar disponível no mercado em até 365 dias após a publicação do registro.

A aprovação pela Anvisa não significa que o Duvyzat será automaticamente oferecido pelo SUS (Sistema Único de Saúde). Para isso, o medicamento precisa passar pela avaliação da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde), que analisa a possibilidade de incorporação.

Em 2024, a Anvisa também aprovou o Elevidys, uma terapia gênica para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O registro foi concedido em caráter excepcional, mas teve o uso e a comercialização suspensos no Brasil em julho de 2025, após relatos internacionais de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto.