Na quinta-feira, 8, Brasília será palco do Fórum “Terapia Gênica no Brasil”, iniciativa do Instituto DEAF1 e Autismos Sindrômicos que busca ampliar o debate sobre tratamentos genéticos inovadores no país. O evento acontece no Auditório da Finatec, no Campus Darcy Ribeiro da Universidade de Brasília (UnB), e é aberto ao público mediante inscrição pela plataforma Sympla.
Com uma programação que combina ciência, vivências pessoais e informação acessível, o fórum reúne pesquisadores, médicos, representantes de instituições, autoridades públicas e famílias de pessoas com doenças genéticas raras e autismo sindrômico. Entre os temas em pauta, estão os avanços científicos da terapia gênica, os desafios regulatórios no Brasil, o acesso a tratamentos já aprovados e os caminhos para a inclusão das famílias na pesquisa.
Um dos destaques será o lançamento do documentário inédito “Terapia Gênica no Brasil”, produzido com financiamento da Pfizer Internacional, por meio de edital público de educação sobre genética. Dividida em três episódios — Ciência Básica, Ciência Translacional e Ciência Clínica —, a produção traz depoimentos de especialistas e famílias em diferentes regiões do país, incluindo São Paulo, Curitiba, Rio Grande do Sul e Brasília.
O que é terapia gênica?
A terapia gênica é uma abordagem promissora da medicina de precisão, que visa corrigir mutações genéticas na origem das doenças, ao invés de apenas tratar os sintomas. A técnica busca inserir, substituir ou silenciar genes defeituosos nas células do paciente. Ainda em desenvolvimento para muitas condições, essa estratégia representa uma nova fronteira, especialmente no tratamento de doenças raras, das quais cerca de 95% ainda não têm terapias eficazes.
A ciência no cotidiano das famílias
Mais do que um evento técnico, o fórum pretende ser um espaço de diálogo entre ciência e sociedade. Após a exibição do documentário, painéis temáticos aprofundarão os temas abordados, com possibilidade de interação entre público e especialistas. A expectativa é estimular novas redes de colaboração e sensibilizar o poder público sobre a urgência de políticas que promovam acesso a inovações terapêuticas.
Idealizado por uma organização que surgiu da mobilização de famílias afetadas, o Instituto DEAF1 tem como presidente a jornalista e publicitária Ana Karine Bittencourt, mãe de uma criança diagnosticada com uma síndrome relacionada ao gene DEAF1.
“Queremos que a ciência avance e traga benefícios reais para a saúde dos nossos filhos. Para isso, nos aproximamos dos pesquisadores, aprendemos os termos técnicos, sugerimos redes e acompanhamos os estudos. Acreditamos que a terapia gênica precisa ser compreendida também no Brasil — seja via CRISPR, ASO, RNA ou outras estratégias”, afirma Ana Karine.
Terapia gênica no debate global
A temática tem ganhado destaque internacional com casos de grande repercussão, como o do chamado “remédio mais caro do mundo”, o polêmico uso de CRISPR em embriões humanos, e os recentes estudos clínicos envolvendo medicamentos como o Elevidys, para distrofia muscular de Duchenne, que têm gerado discussões éticas e regulatórias.
O fórum propõe refletir: qual é o estágio da pesquisa brasileira nesse campo? Há acesso à terapia gênica no país? Como superar os obstáculos? Ao reunir múltiplos atores envolvidos nessa agenda, o evento busca responder a essas perguntas e fomentar um ecossistema de inovação genética acessível e responsável.
Toda a arrecadação com ingressos será destinada às pesquisas conduzidas pelo Instituto DEAF1 e Autismos Sindrômicos.
Programação completa
8h – Credenciamento
8h30 – Welcome Coffee
9h – Mesa de abertura – representantes convidados do Ministério da Ciência e Tecnologia, Ministério da Saúde, Anvisa e Secretaria de Ciência e Tecnologia do DF
10h – Dra. Roberta Stilhano – Provocações iniciais de um debate que grita por aprofundamento
10h30 – Lançamento do 1º episódio do documentário: “Ciência Básica” (aproximadamente, 20 minutos)
11h – Painel 1: “Entender é diferente de ouvir falar”
O que é Terapia Gênica e o que é necessário saber na ciência básica para desenvolver uma estratégia de terapia gênica?
Participantes: Raphael Bonadio (Instituto DEAF1), Priscila Matsumoto (Hospital Albert Einstein?), Pedro Machado (IOZ- Biotech), Lúcia Inês Macedo (USP), Mariana Moyses (AFIP), Bryan Strauss (Instituto do Câncer) e Roberta Stilhano (Santa Casa- SP – medidadora)
12h – Intervalo e Networking
13h30 – Lançamento do 2º episódio do documentário “Ciência Translacional” (aproximadamente, 30 minutos)
14h – Painel 2: “Os modelos: celulares, organoides, em animais e o ‘Vale da Morte’”
Uma discussão sobre os principais métodos usados na Terapia Gênica e os desafios para que ela seja desenvolvida, criada, patenteada e comercializada no Brasil.
Participantes: Carolina Nunes (Instituto DEAF1), Ricardo Weinlich (Hospital Albert Einstein), Katherine Carvalho (Pelé Pequeno Príncipe), Diego Grando Módolo (IOZ Biotech), Carolini Kaid (IOZ Biotech), Ricardo Titze (UnB) e Roberta Stilhano (Santa Casa- SP – mediadora)
15h – Coffee Break
15h30 – Lançamento do 3º episódio do documentário “Ciência e Prática Clínica” (aproximadamente, 30 minutos)
16h30 – Painel 3: “A realidade das terapias gênicas já aprovadas e a expectativa das famílias”
Aproximação entre a ciência que já é aplicada em outros países e a expectativa das famílias brasileiras por acesso equitativo, seguro e eficaz.
Participantes: Ana Karine (Instituto DEAF1), Flavia Guedes (Phelan Mcdermid), Grace Cauzo (SCN2A), Adriana Banzatto (Pequeno Príncipe), Juliana Sallum (Unifesp), Gabriela Yamaguti (Unicamp), João Batista (Anvisa) e Roberta Stilhano (Santa Casa- SP – mediadora).
Terapia Gênica no Brasil
Quando: 08 de agosto, das 8h às 18h
Onde: Auditório da Finatec – Universidade de Brasília (UnB)
Ingressos presenciais: R$10 (inteira) e R$5 (meia), ou pelo link
O valor arrecadado será revertido para pesquisas científicas conduzidas pelo Instituto DEAF1 e Autismos Sindrômicos.
