O Hospital da Criança de Brasília (HCB) José Alencar recebeu habilitação do Ministério da Saúde para realizar terapias gênicas, tornando-se o único centro pediátrico do Centro-Oeste autorizado no país. Além do HCB, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) possuem essa permissão.
A coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelo ambulatório de doenças neuromusculares e terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro, explica que a habilitação reflete atualizações nos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde. Essas mudanças incluíram crianças de até seis meses no direito à terapia gênica, mas a infusão só pode ocorrer em centros habilitados com profissionais e estrutura adequados.
O hospital, de perfil terciário e dedicado a doenças crônicas e complexas, demonstrou adequação de sua infraestrutura física e preparou a equipe multidisciplinar envolvida. Enfermeiros, médicos e farmacêuticos foram treinados, e a estrutura de UTI e fisioterapia foi apresentada. A primeira aplicação da terapia no HCB ocorreu em maio de 2025, em uma criança diagnosticada com atrofia muscular espinhal (AME), utilizando o medicamento Zolgensma.
A AME é uma doença genética que afeta os neurônios motores da medula espinhal, causando degeneração progressiva devido à ausência de uma proteína essencial. Ela pode levar à morte em formas graves ou à perda de mobilidade e dependência de ventilação mecânica, preservando a inteligência do paciente. A detecção precoce é crucial, e desde 2021, a AME integra a triagem neonatal na rede pública de saúde do Distrito Federal.
Atualmente, o HCB acompanha 50 pacientes com AME. Após o diagnóstico, a equipe avalia a elegibilidade para o Zolgensma por meio de exames pré-infusionais, como avaliações hepáticas, cardíacas e de troponina. Após a infusão, os pacientes usam corticosteroide cronicamente e recebem monitoramento semanal para acompanhar a resposta ao tratamento.
Embora não haja prescrições atuais para crianças do Distrito Federal, o hospital atende pacientes de outros estados. Um exemplo é Romanna Duarte, de sete meses, vinda de Mossoró (RN). Diagnosticada aos dois meses de vida, após parar de mexer braços e pernas, a bebê recebeu o tratamento e reage bem, com acompanhamento contínuo pela equipe do HCB.
Para Janaína Monteiro, a habilitação representa uma conquista significativa: o hospital, que antes focava em cuidados paliativos para esses pacientes, agora oferece um tratamento modificador da doença pelo SUS, atendendo a um sonho de acesso público à terapia avançada.
