A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento QFITLIA (fitusirana sódica), produzido pela Sanofi Medley, para o tratamento de pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. O produto é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos, e sua análise foi priorizada pela Anvisa devido à hemofilia ser uma doença rara, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017.
A hemofilia é uma condição genética rara que afeta a capacidade do corpo de estancar sangramentos, manifestando-se quase exclusivamente em homens devido à sua ligação com o cromossomo X. A doença ocorre pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação: a hemofilia A é causada pela falta do fator VIII, sendo o tipo mais comum, enquanto a hemofilia B resulta da falta do fator IX e afeta uma parcela menor da população. Sem a produção adequada de trombina, enzima fundamental para a cicatrização de feridas, o organismo não consegue formar coágulos eficazes, o que pode levar a episódios hemorrágicos persistentes.
A gravidade da doença varia conforme o nível de atividade dos fatores no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias espontâneas, enquanto nos casos leves os sangramentos ocorrem geralmente após traumas ou cirurgias. As hemorragias são mais frequentes nas articulações e músculos, embora qualquer órgão possa ser afetado. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos crônicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes.
De acordo com o Perfil de Coagulopatias, publicado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil registra 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B. A aprovação foi formalizada pela Resolução (RE) 794/2026, publicada no Diário Oficial da União.
