A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a ampliação do uso do medicamento biológico Ultomiris (ravulizumabe) para o tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) em pacientes pediátricos com peso corporal a partir de 5 kg. O registro foi publicado nesta segunda-feira (6/4).
A aprovação também eliminou a exigência de uso prévio do medicamento eculizumabe antes do início ou transição para o ravulizumabe. A SHUa é uma doença rara, grave e potencialmente fatal, caracterizada pela formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos, conhecida como microangiopatia trombótica, o que pode levar à falência de órgãos, especialmente os rins.
De acordo com o Registro Brasileiro de SHUa, liderado pela Sociedade Brasileira de Nefrologia, foram registrados 75 casos da doença no país entre 2017 e 2020. A incidência é mais elevada em crianças menores de 5 anos e em adultos acima de 65 anos, grupos mais suscetíveis a infecções que podem desencadear a síndrome.
O Ultomiris atua ligando-se à proteína C5, bloqueando sua ativação e impedindo a formação do complexo de ataque à membrana, principal mecanismo de danos na SHUa. Estudos clínicos confirmaram exposição sistêmica adequada e inibição completa do complemento em crianças, demonstrando que o início precoce com ravulizumabe resulta em melhora rápida e sustentada dos desfechos hematológicos e renais, sem necessidade de terapia anterior com eculizumabe.
O perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável e consistente com os dados conhecidos. O pedido de ampliação foi analisado de forma prioritária pela Anvisa, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 1.001/2025, devido à gravidade da condição clínica e ao impacto na população pediátrica. A Resolução (RE) 1.283/2026 está publicada no Diário Oficial da União.
