A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque), produto de terapia gênica usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A aprovação foi publicada nesta segunda-feira (17), no Diário Oficial da União (DOU).
O Zolgensma obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até 3 cópias de outro gene conhecido como SMN2.
Desenvolvido por engenharia genética, o Zolgensma é um produto composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.
Estudos demonstram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. Os efeitos colaterais são considerados controláveis, sendo o mais comum observado nos estudos o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides.
Desta forma, a Anvisa avaliou que os benefícios do Zolgensma são superiores aos riscos e pode ser registrado no Brasil. No entanto, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança a longo prazo.
Sobre a AME
A AME é uma doença rara e grave. Ela é causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (Survival Motor Neuron), molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular. Causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva.
Com informações da Anvisa
